أعلن مستشفى الأطفال في ميشيغان عند بدء علاج المرضى بأول علاجٍ جيني لمرض بيتا ثلاسيميا والذي يتطلب غالباً عمليات نقل دمٍ منتظمة. 

وأعلن مسؤولو المستشفى في مؤتمرٍ صحفيٍّ بعد ظهر اليوم الاثنين بأنَّ مريضاً مراهقاً هو أول شابٍّ في ميشيغان يبدأ بتلقي العلاج الجيني للمرض, والذي كان يحتم عليه أن يتلقى عمليات نقل دم كل ثلاثة إلى أربعة أسابيع. 

وفي عام 2014, حاول المراهق إجراء عملية زرع نخاع العظم التي كانت العلاج الوحيد للمرض, لكنه لم يتمكن من العثور على متبرع مناسب. 

وبدأت رحلة العلاج الجيني مع المراهق في شهر يوليو, حيث من المتوقع أن يتلقى عملية زرع لخلاياه المعدلة وراثياً, والتي ستلغي حاجته لعمليات نقل الدم. 

وكان العلاج الجيني المعروف باسم زينغلو  قد حصل على موافقة إدارة الغذاء والدواء في عام 2022. كما وأعلن الأطباء أنه بحلول نهاية العام, سيبدأ أول علاجٍ جيني في الولاية على الإطلاق لمرضى فقر الدم المنجلي. 

وفي هذا السياق, قال طبيب أمراض الدم والأورام للأطفال والمدير الطبي لزراعة الخلايا في مستشفى الأطفال في ميشيغان, شوريا سفاسن, بأن أحد الاختلافات الرئيسية بين زرع نخاع العظم والعلاج الجيني هو خطر الإصابة بمرض الطعم ضد المضيف بعد عملية الزرع, والذي من الممكن أن تكون أعراضه شديدة إلى قاتلة, فيما لايوجد هذا الخطر في العلاج الجيني. 

ووفقاً لسفاسن, فإنَّ 35 إلى 40 طفلاً في ميشيغان يعتمدون على نقل الدم بسبب هذا المرض النادر. 

تحرير الخبر: وفاء القديمي